Bei PPMS (primär progredienter Multipler Sklerose) gibt es sehr wohl medizinische Hilfe – aber sie ist im Vergleich zu schubförmiger MS deutlich begrenzter, weil PPMS biologisch anders...
Ist Eplontersen ein TTR-Stabilisator oder ein TTR-Gen-Silencer?
Antwort vomEplontersen ist ein TTR-Gen-Silencer. Es handelt sich um eine RNA-Interferenz-Therapie, die darauf abzielt, die Produktion von Transthyretin (TTR) zu reduzieren, um die Ablagerung von TTR-Protein in Geweben zu verhindern. Diese Therapie wird insbesondere zur Behandlung von transthyretin-assoziierter Amyloidose (ATTR-Amyloidose) eingesetzt. Quellen: 1. ClinicalTrials.gov - Informationen zu klinischen Studien mit Eplontersen. 2. Fachliteratur zur ATTR-Amyloidose und RNA-Interferenz-Therapien.
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