Wie läuft eine Gentherapie im Detail ab?

Eine Gentherapie ist ein medizinisches Verfahren, bei dem gezielt genetisches Material in die Zellen eines Patienten eingebracht wird, um eine Krankheit zu behandeln oder zu verhindern. Der Ablauf einer Gentherapie kann je nach Erkrankung und angewandter Methode variieren, folgt aber im Allgemeinen diesen Schritten:

1. **Diagnose und Auswahl der Therapie**
Zunächst wird die genetische Ursache der Erkrankung genau bestimmt. Es wird geprüft, ob eine Gentherapie geeignet ist und welche Methode am besten passt.

2. **Entwicklung des therapeutischen Gens**
Das fehlerhafte oder fehlende Gen wird im Labor identifiziert. Anschließend wird eine gesunde Kopie dieses Gens hergestellt.

3. **Auswahl des Vektors**
Um das Gen in die Zielzellen zu bringen, wird meist ein sogenannter Vektor verwendet. Das sind häufig modifizierte Viren (z. B. Adenoviren, Lentiviren), die das Gen transportieren können, ohne selbst eine Krankheit auszulösen.

4. **Herstellung und Test des Vektors**
Das therapeutische Gen wird in den Vektor eingebaut. Im Labor wird getestet, ob der Vektor das Gen korrekt transportieren und in die Zielzellen einschleusen kann.

5. **Verabreichung an den Patienten**
Es gibt zwei Hauptwege:
- **In-vivo-Gentherapie:** Der Vektor wird direkt in den Körper des Patienten injiziert (z. B. in die Blutbahn oder direkt in das betroffene Gewebe).
- **Ex-vivo-Gentherapie:** Zellen werden dem Patienten entnommen, im Labor mit dem Vektor behandelt und anschließend wieder zurückgegeben.

6. **Integration und Expression des Gens**
Das neue Gen wird in die Zielzellen eingebracht. Dort soll es entweder in das Erbgut integriert werden oder als „freies“ Gen wirken und das fehlende oder defekte Protein produzieren.

7. **Überwachung und Nachsorge**
Nach der Therapie wird der Patient engmaschig überwacht, um die Wirksamkeit und mögliche Nebenwirkungen zu kontrollieren. Es wird geprüft, ob das Gen korrekt funktioniert und keine unerwünschten Effekte auftreten.

**Risiken und Herausforderungen:**
- Immunreaktionen gegen den Vektor
- Unkontrollierte Integration des Gens ins Erbgut (kann z. B. Krebs auslösen)
- Begrenzte Dauer der Wirkung (bei manchen Methoden)

**Anwendungsgebiete:**
Gentherapien werden vor allem bei erblichen Erkrankungen (z. B. Mukoviszidose, Sichelzellenanämie), bestimmten Krebsarten und seltenen Krankheiten eingesetzt.

Weitere Informationen findest du z. B. beim [Deutschen Zentrum für Infektionsforschung](https://www.dzif.de/de/gentherapie) oder beim [Paul-Ehrlich-Institut](https://www.pei.de/DE/arzneimittel/gen-und-zelltherapeutika/gen-und-zelltherapeutika-node.html).